A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acaba de aprovar o primeiro medicamento específico para o tratamento de pacientes com mielofibrose (MF) de risco intermediário ou alto.
Produzido pela farmacêutica suíça Novartis, Jakavi (ruxolitinibe) é o único tratamento disponível especificamente para o combate da mielofibrose, um tipo raro de neoplasia no sangue provocado pelo mau funcionamento da medula óssea, que deixa de produzir quantidades normais de células sanguíneas. O baço então assume tal função, o que resulta em um crescimento acentuado do órgão, conhecido como esplenomegalia. Além da esplenomegalia, a mielofibrose também causa sintomas debilitantes como emagrecimento, febre, sudorese noturna, prurido e cansaço extremo, que acabam por comprometer a qualidade de vida do paciente.
A média de sobrevida geral de um paciente com MF sem tratamento é de 5 a 6 anos, caindo para 1,3 ano em pacientes classificados como de alto risco. Além disso, pacientes podem progredir para complicações mais graves, como a leucemia mieloide aguda(3). Com o tratamento, houve melhora significativa da sobrevida desses pacientes, com redução de até 42% do risco de morte pela doença.
Jakavi (ruxolitinibe), um medicamento alvo-molecular, age na inibição das enzimas tirosina quinase JAK1 e JAK2, responsáveis pela regulação da função imunológica e pelo desenvolvimento das células sanguíneas, e que funcionam de maneira descontrolada em pacientes com mielofibrose.
A aprovação pela ANVISA baseou-se nos resultados de eficácia e segurança dos estudos clínicos COMFORT I e II, os mais extensos já realizados nessa população de pacientes no mundo, que demonstrou o benefício do ruxolitinibe em pacientes com mielofibrose. O uso de ruxolitinibe foi associado a importante redução do volume do baço, melhora da qualidade de vida e dos sintomas debilitantes da doença e vantagem em sobrevida quando comparado tanto com placebo quanto com outros tratamentos utilizados. Os eventos adversos mais frequentes foram anemia, queda de plaquetas, neutropenia, tontura, dor de cabeça e hematomas.
No Brasil, aproximadamente 150 pacientes já foram beneficiados com o tratamento com ruxolitinibe por meio dos programas de uso compassivo e acesso expandido. Agora, após a aprovação pela Anvisa, a CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) precisa aprovar o preço do medicamento para que ele possa, então, ser disponibilizado à população. Esta aprovação pela CMED deve ocorrer dentro de aproximadamente três meses.
O medicamento foi aprovado pela agência reguladora americana Food and Drug Administration (FDA) em novembro de 2011, com o nome Jakafi, e pela Comissão Europeia em agosto de 2012, como Jakavi.
Fonte: Portal Investimentos e Noticias
